
《未来已来:癫痫基因-离子通道协同治疗》
来源:北京建都癫痫病医院 阅读:次
北京建都癫痫病医院正在研发的第四代治疗技术,将CRISPR基因编辑与离子通道修复相结合,为遗传性癫痫提供根治方案。
技术亮点
- 基因定位:纳米孔测序技术12小时完成全外显子组分析
- 精准编辑:AAV病毒载体携带修复模板靶向神经元
- 功能验证:光遗传学技术实时监测通道功能恢复
突破案例
针对KCNQ2基因突变导致的婴儿痉挛症,研究团队设计出特异性引导RNA,在动物模型中成功纠正通道门控缺陷,异常放电完全消失。该成果入选2023年国际抗癫痫联盟十大进展。
伦理考量
医院建立严格的伦理审查体系,所有基因治疗均通过国家卫健委备案,确保技术应用安全可控。
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